Ar žinote naujausius cistinės fibrozės (CF) priežiūros pokyčius? Dėl medicinos mokslo pasiekimų pastaraisiais dešimtmečiais žmonių, sergančių CF, perspektyvos gerokai pagerėjo. Mokslininkai toliau kuria naujus narkotikus ir strategijas, kad pagerintų žmonių, sergančių CF, gyvenimą.
Pažvelkime į kai kuriuos naujausius įvykius.
Atnaujintos gairės personalizuotos priežiūros gerinimui
2017 m. Cystic Fibrosis fondo ekspertai išleido atnaujintas CF diagnostikos ir klasifikavimo gaires.
Šios gairės gali padėti gydytojams rekomenduoti labiau individualizuotus požiūrius į CF gydymą.
Per pastarąjį dešimtmetį mokslininkai išsiaiškino genetines mutacijas, galinčias sukelti CF. Tyrėjai taip pat sukūrė naujus vaistus, skirtus žmonėms, sergantiems tam tikromis genetinių mutacijų rūšimis. Naujos CF diagnozavimo gairės gali padėti gydytojams nustatyti, kas greičiausiai gaus naudos iš tam tikrų gydymo būdų, priklausomai nuo jų specifinių genų.
Nauji vaistai, skirti gydyti pagrindines simptomų priežastis
CFTR moduliatoriai gali būti naudingi kai kuriems CF žmonėms, priklausomai nuo jų amžiaus ir specifinių genetinių mutacijų tipų. Šie vaistai yra skirti ištaisyti tam tikrus CFTR baltymų defektus, kurie sukelia CF simptomus. Nors kitų rūšių vaistai gali padėti palengvinti simptomus, CFTR moduliatoriai yra vienintelė narkotikų rūšis, kuri šiuo metu yra prieinama pagrindinei priežasčiai spręsti.
Daugelis skirtingų tipų genetinių mutacijų gali sukelti CFTR baltymų defektus. Kol kas CFTR moduliatoriai yra skirti tik žmonėms su tam tikromis genetinių mutacijų rūšimis. Dėl to kai kurie CF vartotojai šiuo metu negali pasinaudoti gydymu CFTR moduliatoriais, bet gali ir daugelis kitų.
Šiuo metu JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino tris CFTR moduliacines terapijas tam tikrų amžiaus grupių žmonėms su tam tikromis genetinėmis mutacijomis:
- ivacafto (Kalydeco), patvirtinta 2012 m
- lumakafto / ivakafto (Orkambi), patvirtintas 2015 m
- Tezacafto / ivakafto (Symdeko), patvirtinta 2018 m
Pasak Cistinio fibrozės fondo, šiuo metu vyksta tyrimai, skirti įvertinti šių vaistų saugumą ir veiksmingumą kitose grupėse, gyvenančiose su CF. Mokslininkai taip pat stengiasi kurti kitų rūšių CFTR moduliatorių terapijas, kurios ateityje galėtų būti naudingos daugiau žmonių, sergančių CF.
Norėdami sužinoti daugiau apie tai, kas gali būti naudinga gydant CFTR moduliatorių, pasitarkite su savo gydytoju.
Nuolatiniai tyrimai, skirti naujų gydymo būdų kūrimui
Mokslininkai visame pasaulyje stengiasi pagerinti žmonių, sergančių CF, gyvenimą.
Šiuo metu mokslininkai šiuo metu bando kurti naujus tipus:
- CFTR moduliatorių terapijos
- narkotikai ploni ir atlaisvinti gleives
- vaistų, mažinančių uždegimą plaučiuose
- vaistai kovai su bakterijomis ir kitomis mikrobinėmis infekcijomis
- narkotikai, skirti mRNR molekulėms, kurių kodas yra CFTR baltymai
- genetinės redagavimo technologijos mutacijų taisymui CFTR genas
Mokslininkai taip pat tikrina dabartinių gydymo galimybių saugumą ir veiksmingumą naujoms žmonių grupėms, sergantiems CF, įskaitant mažus vaikus.
Kai kurios iš šių pastangų yra ankstyvosiose stadijose, o kitos yra tolesnės. "Cystic Fibrosis Foundation" yra gera vieta rasti informaciją apie naujausius tyrimus.
Padaryta pažanga
CF gali pakenkti fizinei ir psichinei jo žmonių sveikatai, taip pat tiems, kurie juos rūpinasi. Laimei, besitęsianti pažanga CF tyrimų ir priežiūros srityje turi įtakos.
Remiantis naujausia pacientų registro metine Cystic Fibrosis Foundation ataskaita, žmonėms su KF gyvenimo trukmė ir toliau didėja. Per pastaruosius 20 metų žmonių, sergančių CF, vidutinė plaučių funkcija gerokai pagerėjo. Taip pat pagerėjo maitinimosi būklė, o kenksmingų bakterijų kiekis plaučiuose sumažėjo.
Kad pasiektumėte kuo geresnių rezultatų savo vaikui ir kuo geriau išnaudotumėte naujausias priežiūros tendencijas, svarbu reguliariai atlikti patikrinimus. Pasakykite savo globos darbuotojams apie jų sveikatos būklės pokyčius ir paklauskite, ar turėtumėte pakeisti jų gydymo planą.
Ištrauka
Nors reikia daugiau pažangos, žmonės su CF gyvena ilgiau ir sveikiau gyvena vidutiniškai nei bet kada anksčiau. Mokslininkai ir toliau kuria naujas gydymo priemones, įskaitant naujus CFTR moduliatorius ir kitus narkotikus CF gydymui. Norėdami sužinoti daugiau apie vaiko gydymo galimybes, pasitarkite su savo gydytoju ir kitais jų priežiūros grupės nariais.
