Nors šiuo metu nėra nėščiųjų raumenų atrofijos (SMA) gydymo, gydymas ir gydymas yra prieinami. Tai reiškia, kad yra daug būdų, kaip sutelkti dėmesį į geriausią gyvenimo kokybę. Žmonės su SMA remiasi gydymo ir gydymo galimybėmis gyventi kuo patogiau ir produktyviau.
Bet su daugybe simptomų ir sunkumo skirtumų, kaip jūs žinote, kas geriausia jums ar jūsų artimam žmogui? Žemiau pateikiami keturi klausimai, kuriuos galite užduoti savo sveikatos priežiūros paslaugų teikėjui, kad padėtumėte nustatyti tinkamas jūsų aplinkybes.
1. Kokios yra "gyvenimo kokybės" gydymo būdai?
Svarbu, kad galėtumėte daryti tai, ko jums patinka ir ištirti savo fizinius sugebėjimus atitinkančius interesus. SMA sukeltas sunkus raumenų silpnumas ir atrofija ne tik veikia fizinę galią. Jie taip pat gali rimtai paveikti gebėjimą kvėpuoti, nuryti ir kartais kalbėti.
Esant kuo aktyvesniam gyvenimui, gyvybiškai svarbu sulėtinti SMA progresavimą ir palaikyti aukštą gyvenimo kokybę. Fizinė terapija gali padėti laikytis padėties, užkirsti kelią sąnario judesiui ir išlaikyti jėgą. Tempimo pratimai gali padėti sumažinti spazmus ir pagerinti judesio ir apyvartos spektrą. Šilumos taikymas gali laikinai sumažinti raumenų skausmą ir standumą.
Kaip SMA progresuoja, yra galimos terapijos, susijusios su kalbos, kramtymo ir rijimo problemomis. Pagalbiniai įtaisai gali padėti asmeniui, kuris turi SMA vaikščioti, kalbėtis ir valgyti, todėl jie gali išlaikyti savo nepriklausomybę.
2. Ką man gali daryti receptinių vaistų vartojimas?
Raumenų skausmas ir spazmai, sumažėjęs judesio spektras ir kramtymo, rijimo ir nuleidimo problemos gali būti gydomi receptiniais vaistais.
Nacionalinis neurologinių sutrikimų ir insulto institutas siūlo jums paklausti savo sveikatos priežiūros paslaugų teikėjo apie raumenis atpalaiduojančius vaistus, tokius kaip baklofenas (Gablofenas), tizanidinas (Zanaflex) ir benzodiazepinai. Kartais botulino toksinas įšvirkščiamas tiesiai į seilių liaukas, kad išsivystytų žandikaulio spazmai ar dusulys. Pernelyg didelės seilės taip pat gali būti gydomos amitriptilinu (Elavil), glikopirrolatu (Robinuliu) ir atropinu (Atropen).
Depresija ir nerimas yra du netiesioginiai poveikiai, kurie dažni SMA. Kalbėjimas su patarėju ar gydytoju gali būti geras būdas spręsti šiuos klausimus. Kai kuriais atvejais tinkama receptinių vaistų pagalba yra galimybė.
3. Aš girdėjau apie keletą įdomių naujų gydymo būdų SMA. Kokie jie yra ir ar jie man prieinami?
Nusinersen (parduodamas pagal prekės pavadinimą Spinraza) šiuo metu yra vienintelis FDA patvirtintas SMA gydymas. Nusinersen nėra SMA išgydymas, tačiau tai gali sulėtinti būklę. Straipsnyje, paskelbtoje "The New England Journal of Medicine", apie 40 proc. Tų, kurie vartojo šį vaistą, patyrė ligos progresavimo sulėtėjimą. Daugelis dalyvių taip pat pranešė apie geresnę raumenų jėgą su vaistu.
Tai taip pat yra vienas brangiausių vaistų istorijoje, kurio pradinis gydymas kainuoja 750 000 JAV dolerių. Pasak SMA News Today, tolesni gydymo būdai gali papildyti šimtus tūkstančių dolerių. Prieš priimdamas gydymą, jūsų sveikatos priežiūros paslaugų teikėjas turėtų padėti suprasti visas galimas naudą ir riziką, susijusią su nusinuosena.
Moksliniai tyrimai vyksta ieškant SMA gydymo. Remiantis Retųjų ligų ataskaitoje paskelbtais duomenimis, neseniai įvykęs genų terapijos tyrimas, kuriame dalyvavo 1 tipo SMA vaikai, parodė dar geresnius rezultatus. Tyrimai tęsiami, galutinis tikslas - gydyti visų tipų SMA su vieninteliu genu pakeičiančiu gydymu.
4. Ar esu geras kandidatas klinikiniams tyrimams?
Daugelis su SMA gyvenančių žmonių yra suinteresuoti klinikiniais tyrimais, tikėdamiesi pagerinti jų būklę ar net išgydyti. Tačiau klinikiniai tyrimai dažnai yra sudėtingi ir gali būti mažiau naudingi nei žmonės tikisi. Nors pagrindinis tikslas visuomet yra veiksmingas gydymas atviroje rinkoje, tai nėra daugelio bandomųjų narkotikų rezultatas.
Tiesą sakant, dauguma bandomųjų vaistų niekada nepriima FDA patvirtinimo. 2016 m. Nepriklausomas ir patvirtintas tyrimas atskleidė stebėtiną tendenciją: FDA patvirtinimas bandomiesiems vaistams nuo 2004 m. Smarkiai sumažėjo iki maždaug 10 procentų. Kitaip tariant, už kiekvieną 100 vaistinių preparatų, kurie taikomi patvirtinimui, tik 10 dalyvauja procese. Tai apima vaistus, kurie gali gydyti SMA. Nepelno organizacija Cure SMA teigia, kad pagrindinės nesėkmės priežastys yra saugos problemos, trūksta veiksmingumo ir gamybos problemų.
Teismo dalyvavimas yra asmeninis sprendimas, ir jūs turėtumėte atsargiai pasverti savo galimybes nuo rizikos. Jūsų sveikatos priežiūros paslaugų teikėjas gali padėti jums rasti bet kokius jūsų reikalavimus atitinkančius mokslinius tyrimus, tačiau svarbu valdyti jūsų lūkesčius. Tyrimai turi tam tikrą padidėjimo potencialą, tačiau yra potencialiai nežinomų pavojų sveikatai. Dauguma žmonių nemato reikšmingų rezultatų.
"ClinicalTrials.gov" galite rasti išsamų aktyvių JAV bylų katalogą.
Ištrauka
Daugelis universitetų, ligoninių, biotechnologijų mokslininkai ir komercijos farmacijos įmonės aktyviai ieško geresnių SMA gydymo būdų. Iki tol suprasti jūsų galimybes ir padaryti pagrįstą pasirinkimą apie jūsų gydymą gali būti galingi būdai padėti jums valdyti savo simptomus ir gyventi geriausiai.
